A principios de julio de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó la primera terapia genética para niños pequeños con anemia de células falciformes.
Alrededor del 70% de los países de todo el mundo no han desarrollado suficientemente procesos regulatorios para la aprobación de medicamentos.
Por lo tanto, la mayoría se basa, total o parcialmente, en revisiones realizadas por agencias designadas por la Organización Mundial de la Salud como autoridades incluidas en la lista de la OMS. Estas autoridades incluyen 39 agencias reguladoras de 38 países más la Unión Europea que cumplen con los más altos estándares regulatorios internacionales para medicamentos experimentales.
Soy farmacéutico y farmacólogo clínico y he pasado casi 30 años investigando los mecanismos de financiación de la FDA y la supervisión de medicamentos recetados y de venta libre.
Desde la década de 1980, este modelo ha sido una propuesta beneficiosa para los países, sus ciudadanos y las empresas farmacéuticas. Sin embargo, algunos cambios recientes en la FDA podrían dañar la confianza internacional en su objetividad y rigor.
Proceso minucioso
Las autoridades de la lista de la OMS supervisan la aprobación de varios tipos de medicamentos experimentales, incluidas vacunas, medicamentos estándar de molécula pequeña como aspirina, diuréticos, estatinas y antibióticos, y medicamentos inyectables de molécula grande elaborados a partir de organismos vivos llamados productos biológicos. Los productos biológicos se utilizan para tratar enfermedades como el cáncer, la artritis reumatoide y, en el caso de la terapia génica recientemente aprobada, la anemia de células falciformes.
El proceso de aprobación de estos medicamentos experimentales es costoso y requiere mucha mano de obra. En el caso de la FDA, cuando una compañía farmacéutica cree que sus estudios en células y animales son lo suficientemente prometedores como para justificar pruebas en humanos, completa una solicitud de investigación para un nuevo medicamento.
Después de eso, hay tres fases de prueba: la fase uno incluye estudios en voluntarios normales y sanos, luego la fase 2 son ensayos clínicos para determinar la dosis en pacientes, y luego hay grandes ensayos clínicos en la fase 3. Se necesitan unos ocho años para llevar a cabo las tres fases de los ensayos clínicos y normalmente cuesta alrededor de mil millones de dólares.
Si un medicamento muestra beneficios para los pacientes en estos ensayos, las compañías farmacéuticas completan una enorme cantidad de papeleo llamado solicitud de nuevo medicamento. Luego, un equipo de revisores de la FDA revisa esta solicitud durante un período de seis a 12 meses. Una vez que se completan esas revisiones, un panel externo de expertos lleva a cabo otra revisión de la solicitud y de los hallazgos preliminares de los revisores de la FDA. Luego, ese panel hace una recomendación a la agencia, que tiene la última palabra sobre si se aprueba el medicamento.
Sólo alrededor del 13% de los medicamentos experimentales que entran en ensayos clínicos son finalmente aprobados por la FDA.
Otras instituciones incluidas en la lista de la OMS generalmente tienen expectativas clínicas y preclínicas similares a las de la FDA para los medicamentos experimentales que buscan aprobación. De hecho, la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos, el organismo regulador de la Unión Europea, llegan a la misma decisión de aprobación el 90% de las veces.
Sin embargo, puede haber diferencias importantes. Por ejemplo, la FDA tiene una vía de aprobación acelerada para medicamentos experimentales para enfermedades graves sin opciones de tratamiento efectivas. La Agencia Europea de Medicamentos tiene un camino similar para la autorización de comercialización condicional, pero requiere pruebas más sólidas antes de la aprobación.
Estas diferencias de procedimiento no son solo una cuestión de papeleo: un estudio de 2024 encontró que solo el 43% de los medicamentos contra el cáncer acelerados por la FDA fueron aprobados posteriormente por la Agencia Europea de Medicamentos.
Cómo otros países utilizan estas agencias
Muchos países que no tienen la capacidad de realizar sus propias revisiones rigurosas de medicamentos experimentales dependen de datos de un organismo regulador externo, pero toman su propia decisión final sobre qué medicamentos aprobar para su uso. Otros países reconocen automáticamente la aprobación de una autoridad incluida en la lista de la OMS en su país.
Otros utilizan un enfoque híbrido, en el que podrían exigir a una compañía farmacéutica que presente un paquete de aprobación único para ciertos tipos de medicamentos, pero dependen de los datos de la agencia de la lista de la OMS para tomar sus decisiones sobre otros tipos de medicamentos.
En junio de 2026, los pacientes de Sudáfrica recibieron la primera dosis de Lenacavir, un fármaco para la prevención del VIH aprobado en la UE, Canadá y EE. UU. en 2022. Per-Anders Pettersson/Getty Images News vía Getty Images Beneficios para los países en desarrollo
Para un país en desarrollo, existen muchas ventajas al utilizar una autoridad incluida en la lista de la OMS en lugar de desarrollar su propio proceso de presentación de medicamentos desde cero.
En primer lugar, es posible que las empresas farmacéuticas simplemente decidan no dedicar su tiempo y recursos a completar las solicitudes de aprobación para países donde el medicamento no generará ganancias. En ese caso, los ciudadanos de esos países nunca tendrían acceso al tratamiento.
Utilizar revisiones regulatorias existentes también es mucho más rentable que contratar revisores experimentados y realizar revisiones internas de terapias experimentales. El equipo de revisión de la FDA para una solicitud de nuevo fármaco incluye al menos un director de proyecto, un médico, un toxicólogo, un estadístico, un químico y dos farmacólogos, uno básico y otro clínico.
Por último, depender de datos existentes de organismos reguladores confiables acorta los plazos de aprobación, por lo que los nuevos tratamientos llegan a los pacientes más rápidamente. Esto es importante porque los participantes en las investigaciones en ensayos de medicamentos experimentales provienen cada vez más de países en desarrollo, pero hay un gran retraso cuando los nuevos medicamentos están disponibles allí.
Incluso con la lista de la OMS, desde el momento en que un medicamento está disponible por primera vez para su uso en cualquier país, el tiempo medio hasta su disponibilidad es de tres años para los países de ingresos altos, pero de ocho años para los países de ingresos bajos.
En el caso de la anemia falciforme, la esperanza es que los países en desarrollo con mayores poblaciones de células falciformes puedan utilizar la aprobación de la FDA para aprobar el uso del producto en sus países.
Cambios en la FDA
Los cambios en la FDA al comienzo del segundo mandato del presidente Donald Trump en 2025, incluidos importantes recortes de personal, han hecho que algunos expertos en salud pública cuestionen la capacidad de la agencia para regular eficazmente la seguridad de los medicamentos.
Luego, en junio de 2025, la FDA introdujo un programa llamado Programa Piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado. Permite que ciertas compañías farmacéuticas reciban una aprobación acelerada incluso si su medicamento experimental no está destinado a tratar afecciones potencialmente mortales para las cuales no existe una terapia adecuada.
Desde entonces, 15 compañías farmacéuticas han sido invitadas a participar en el programa, a cambio de aceptar condiciones como aumentar la disponibilidad de medicamentos o traer sus instalaciones de fabricación a Estados Unidos. Estos fabricantes podrán recibir periodos de revisión de uno a dos meses.
Algunos responsables políticos estadounidenses pueden ver esto como una buena manera de crear nuevos empleos en el sector manufacturero y mejorar la seguridad nacional.
Pero a otros les preocupa que el programa no le dé a la FDA suficiente tiempo para evaluar adecuadamente la seguridad y eficacia de un medicamento experimental antes de tomar una decisión de aprobación. Muchos profesionales de la salud, organizaciones de políticas de salud y políticos han expresado su preocupación, incluidos Doctors for America, Public Citizen, el Centro para la Ciencia en el Interés Público y los senadores estadounidenses Frank Pallone, demócrata por Nueva Jersey, y Bernie Sanders, I-Vt.
Fuera de EE. UU., estos cambios en la FDA podrían afectar su estatus como autoridad incluida en la lista de la OMS, que solo es válida por un período de cinco años.
En este momento, la OMS no ha dado señales de que esté considerando una reevaluación por parte de la FDA. Pero otros países pueden mostrarse reacios a utilizar las revisiones de la agencia en el futuro si cambios como este programa piloto amenazan la capacidad de la agencia para garantizar la seguridad y eficacia de los medicamentos experimentales que ingresan al mercado.
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